© 2008-2009 E-DIAGNOZA.PL Wszelkie prawa zastrzeżone.
wykonanie, forum, CMS: yellowteam.pl
grafika: xann reklamy
Pierwszy doustny lek dla chorych na stwardnienie rozsiane (SM), fingolimod, który redukuje częstość zaostrzeń choroby lepiej niż powszechnie stosowany w jej leczeniu interferon, może zostać zarejestrowany w USA już we wrześniu tego roku. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zapowiedziała bowiem, że wówczas podejmie decyzję na ten temat. Na razie komitet doradczy FDA zarekomendował rejestrację fingolimodu w terapii pacjentów z najczęstszą postacią SM, tzw. rzutowo-remisyjną, argumentując, że lek wykazał się istotną skutecznością w leczeniu tej postaci choroby oraz że jego terapeutyczna dawka 0,5 mg ma wysoki profil bezpieczeństwa. "Dla pacjentów jedną z najważniejszych zalet tego leku jest to, że ma postać tabletki zażywanej doustnie. Pacjenci nie muszą więc robić sobie iniekcji czy infuzji żylnych, ale wystarczy że zażyją lek raz dziennie" - powiedział PAP prof. Krzysztof Selmaj z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, który kierował polskimi badaniami klinicznymi nad lekiem.
Stwardnienie rozsiane (sclerosis multiplex - w skrócie SM) jest przewlekłą, postępującą chorobą centralnego układu nerwowego, tj. mózgu i rdzenia, która często prowadzi do inwalidztwa. Szacuje się, że na świecie cierpi na nią 2,5 mln osób, w Polsce liczbę chorych ocenia się na 40-60 tys. SM dotyka przeważnie ludzi młodych, między 20. a 40. rokiem życia. Do najczęstszych objawów schorzenia zalicza się zaburzenia widzenia, czucia, mowy, niedowłady kończyn i zaburzenia równowagi.
Jak podkreślił prof. Selmaj, przyczyny rozwoju SM ciągle nie są dokładnie poznane, ale według najlepiej udokumentowanej obecnie teorii, jest to choroba autoimmunologiczna - wywołana błędnym atakiem komórek odporności (do których należą limfocyty T) na własne tkanki. W tym wypadku celem agresji jest mielina, substancja tworząca na włóknach nerwowych rodzaj izolatora usprawniającego przewodzenie impulsów nerwowych. Uszkodzenie mieliny sprawia, że nerwy działają nawet 100-krotnie wolniej.
Najczęstsza postać SM, tzw. rzutowo-remisyjna, charakteryzuje się naprzemiennym występowaniem remisji i zaostrzeń (czyli rzutów) choroby. Stopniowo prowadzi jednak do kalectwa, zwłaszcza jeśli pacjent nie otrzymuje optymalnej terapii jak najszybciej od momentu postawienia diagnozy.
Obecnie z SM nie można wyleczyć, możliwe jest jednak znaczne spowolnienie przebiegu choroby dzięki stosowanym od kilkunastu lat lekom modulującym czynność układu odporności, do których zalicza się interferony oraz octan glatimeru. Dostępny od 2004 r. nowoczesny lek o nazwie natalizumab, będący przeciwciałem monoklonalnym, jest dwukrotnie skuteczniejszy niż interferon-beta, zaliczany do najczęściej stosowanych leków na SM. Może jednak, choć bardzo rzadko, powodować groźne dla życia powikłanie - tj. postępującą wieloogniskową encefalopatię.
Fingolimod został zsyntetyzowany w 1992 r., jako pochodna myriocyny - produktu przemiany materii grzyba z gatunku Isaria sinclairii. Lek oddziałuje na receptor sfingozyno-1-fosforanu (S1PR) i powoduje zatrzymanie limfocytów w węzłach chłonnych, zmniejszając przez to ich aktywność w innych tkankach . Początkowo miał być lekiem stosowanym w celu prewencji odrzucania przeszczepionych narządów. Jednak, badania kliniczne na pacjentach po przeszczepach nerki nie potwierdziły jego skuteczności w tym zakresie. Od kilku lat lek jest testowany na chorych z rzutowo-remisyjną postacią SM.
"Oczekiwania wobec tego leku są rzeczywiście bardzo duże, ze względu na jego nowy mechanizm działania. Fingolimod ogranicza przemieszczanie się limfocytów z węzłów chłonnych do ośrodkowego układu nerwowego. A ponieważ, dotyczy to również limfocytów odpowiedzialnych za uszkodzenia mieliny w mózgu u chorych na SM, lek chroni przed powstawaniem tych patologicznych zmian" - wyjaśnił PAP prof. Selmaj.
Pojawiły się nawet doniesienia, że lek może się przyczyniać do naprawy istniejących uszkodzeń mieliny (m.in. praca z czerwca 2010 r. w piśmie "American Journal of Pathology") poprzez regulację oddziaływań między różnymi komórkami tkanki nerwowej. "Jeśli uda się to potwierdzić, to byłaby naprawdę duża rewolucja, gdyż na razie nie mamy leku, który odwracałby uszkodzenia mózgu powstające u chorych na SM" - podkreślił prof. Selmaj.