Leczenie
Leczenie mukowiscydozy obejmuje:
Najważniejszą składową leczenia jest fizjoterapia układu oddechowego obejmująca: nhalacje, drenaż ułożeniowy, oklepywanie, odsysanie przeprowadzane w warunkach domowych, a mające na celu rozrzedzenie i usunięcie zalegającej wydzieliny oraz poprawę penetracji stosowanych leków. Zazwyczaj zabiegi fizjoterapeutyczne wykonywane są 2-3 razy dziennie.
W celu zwiększenia skuteczności zabiegi fizjoterapeutyczne stosowane są w połączeniu z terapią inhalacyjną lekami mukolitycznymi (rhDnaza, N-acetylocysteiny, Mistabronu, Ambroksolu), które upłynniają gęstą wydzieline w drogach oddechowych oraz lekami rozszerzającymi oskrzela stosowanymi głównie u przewlekle u chorych z udokumentowaną nadreaktywnością oskrzeli. Leki te często podawane są przed fizjoterapią, przed podaniem wziewnym antybiotyków oraz przed wysiłkiem fizycznym.
Kortykosteroidy doustne zalecane są w przypadku utrzymywania się przewlekłej obturacji dróg oddechowych zazwyczaj przez okres 2-4 tygodni, natomist kortykosteroidy w inhalacji stosuje się głównie w nadreaktywności oskrzeli.
Zapotrzebowanie kaloryczne większości chorych z CF przekracza o połowę potrzeby zdrowych rówieśników (130-150% zapotrzebowania energetycznego zdrowych rówieśników). To zwiększone zapotrzebowanie energetyczne związane jest przede wszystkim ze stratami kalorycznymi (niewydolność zewnątrzwydzielnicza trzustki) i zwiększonym wydatkiem energetycznym (wysiłek oddechowy). Leczenie zaburzeń ze strony przewodu pokarmowego wymaga zastosowania diety bogatoenergetycznej (130-150%), wysokobiałkowej (15% energii), ze zmniejszoną zawartością tłuszczu oraz podawania preparatów enzymów trawiennych trzustki. U niemowląt wskazane jest karmienie naturalne co najmniej przez 6 miesięcy oraz konieczne jest uzupełnienie diety chlorkiem sodu, zwłaszcza w okresach upałów i gorączki.
W niektórych przypadkach rozstrzeni oskrzeli i marskości tkanki płucnej stosuje się leczenie chirurgiczne.
Duże nadzieje leczenia mukowiscydozy wiąże sięz terapią genową, polegającą na wprowadzeniu prawidłowej kopii genu CFTR do komórek nabłonkowych dróg oddechowych za pomocą wektorów wirusowych, liposomalnych oraz sztucznego chromosomu.